Bột Risdiplam Cas số 1825352-65-5
Nguồn sản phẩm: Tổng hợp
Thông số sản phẩm: Lớn hơn hoặc bằng 98%
Số CAS: 1825352-65-5
Công thức phân tử: C₂₂H₂₃N₅O
Trọng lượng phân tử: 373,46 g/mol
Phương pháp thử: HPLC
Thành phần hoạt chất: Risdiplam
Đặc tính sản phẩm: Thường là bột rắn màu trắng đến trắng nhạt.
Bao bì sản phẩm: 1kg/túi; 25kg/trống
Điều kiện bảo quản: Nên bảo quản lâu dài-ở nhiệt độ -20 độ trong môi trường khô ráo, tránh ánh sáng và bầu không khí trơ.
Thời hạn sử dụng: 24 tháng
Mô tả sản phẩm
Risdiplam là một phân tử nhỏ, dùng bằng đường uống dưới dạng xi-rô. Nó là sự sống sót của công cụ sửa đổi ghép nối nơ-ron vận động 2 (SMN2) được thiết kế để điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA) bằng cách tăng mức độ protein SMN chức năng trên toàn cơ thể.
Chức năng sản phẩm
Chức năng chính của Risdiplam là tăng sản xuất protein SMN có chiều dài đầy đủ bằng cách điều chỉnh quá trình ghép nối của gen SMN2. Nó không phải là thuốc chữa bệnh SMA, nhưng nó có tác dụng ngăn chặn hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh bằng cách giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của nó.
Sản phẩm Chỉ định
Risdiplam được chỉ định để điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA) ở bệnh nhân ở mọi lứa tuổi, từ hai tháng tuổi trở lên.
Điều này bao gồm những bệnh nhân mắc SMA-có triệu chứng sớm, Loại 1, Loại 2 và Loại 3.
Cơ chế hoạt động
Risdiplam hoạt động bằng cách liên kết với hai vị trí cụ thể trên RNA thông tin tiền-SMN2 (tiền-mRNA), một gen chủ yếu tạo ra protein SMN bị cắt ngắn, không ổn định (SMNΔ7).
Bằng cách liên kết với các vị trí này, Risdiplam thúc đẩy việc đưa exon 7 vào trong quá trình ghép RNA.
Việc sửa đổi này dẫn đến tỷ lệ gen SMN2 tạo ra protein SMN có chiều dài đầy đủ và đầy đủ chức năng cao hơn.
Mức độ protein SMN tăng lên giúp cải thiện khả năng sống sót và chức năng của các tế bào thần kinh vận động, rất quan trọng cho sự chuyển động của cơ.
Ứng dụng sản phẩm
Đường dùng: Uống (xi-rô lỏng)
Liều dùng: Ngày 1 lần, sau bữa ăn.
Cách sử dụng: Liều lượng dành riêng cho từng bệnh nhân-và dựa trên độ tuổi cũng như trọng lượng cơ thể của bệnh nhân. Nó được quản lý bằng cách sử dụng ống tiêm uống được cung cấp để có liều lượng chính xác.
Ưu điểm chính: Là chất lỏng có thể dùng bằng đường uống hoặc qua ống truyền dinh dưỡng, nó đặc biệt thích hợp cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ, mang đến lựa chọn điều trị không-xâm lấn so với liệu pháp tiêm hoặc liệu pháp gen.
Tác dụng dược lý
Tác dụng dược lực học chính:
Sự gia tăng bền vững,{0}}phụ thuộc vào liều lượng của protein SMN trong máu. Sự gia tăng này được quan sát thấy trong vòng vài tuần kể từ khi bắt đầu điều trị và được duy trì trong suốt quá trình điều trị.
Tác dụng lâm sàng:
Trong các thử nghiệm lâm sàng, điều trị bằng Risdiplam đã dẫn đến những cải thiện đáng kể về các cột mốc chức năng vận động (ví dụ như kiểm soát đầu, ngồi, đứng, đi lại) mà không thấy được trong lịch sử tự nhiên của bệnh SMA không được điều trị. Nó đã được chứng minh là cải thiện khả năng sống sót và khả năng sống sót-không có biến cố ở trẻ sơ sinh mắc SMA Loại 1.
Phân bổ:
Nó được phân phối một cách có hệ thống, có nghĩa là nó làm tăng protein SMN không chỉ trong hệ thần kinh trung ương mà còn ở các mô và cơ quan ngoại biên, có thể mang lại lợi ích lâm sàng rộng hơn.
Hồ sơ an toàn:
Các phản ứng phụ thường gặp nhất bao gồm sốt, tiêu chảy, phát ban, loét miệng và áp-tơ, đau khớp và nhiễm trùng đường tiết niệu. Khuyến cáo theo dõi thường xuyên chức năng gan.
Chú phổ biến: bột risdiplam cas no.1825352-65-5, Trung Quốc bột risdiplam cas no.1825352-65-5 nhà sản xuất, nhà cung cấp, nhà máy
You Might Also Like
Gửi yêu cầu